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應用于基因治療的病毒載體

2021-11-03 10:59:34
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關鍵詞: 基因治療
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所屬領域:
生物、醫藥及醫療機械
項目成果/簡介:

在基因治療中,載體將治療基因導入靶細胞,使其與宿主染色體整合為一體或在宿主細胞中表達特定蛋白質,從而治療因基因異?;蛉毕荻鴮е碌募膊?。因此,基因治療成敗的關鍵在于基因遞送系統?;蛑委熓袌鑫磥硎袌隹臻g巨大。據Clinical Trial數據,目前基因藥物以病毒載體為主,約占所有載體的70%,未來病毒載體市場前景十分廣闊。2017年FDA批準羅氏公司的基于AAV病毒載體的基因療法Luxturna用來治療患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。從實驗室簡單的基因過表達、體外的基因干擾、基因編輯(CRISPR/Cas9)技術 、CAR-T免疫療法技術、到腫瘤、神經、代謝、眼科、心臟、肝臟、肺等臨床前動物和臨床人體試驗的研究,基因病毒載體的應用無處不在。我國離世界先進水平在技術上存在巨大差距,基因運載工具由于開發難度大,生產工藝要求高,目前我國和國際先進技術相比還存在非常大的差距,國內基因治療藥物的研發還處于起步階段,還存在巨大的市場需求沒有得到滿足,而目前美國FDA已有批準的的基因治療藥物收費非常高昂。    目前采用病毒載體的基因療法已經成功用于血友病,先天性黑矇,脊髓肌肉萎縮癥等單基因疾病的治療。

應用范圍:

用于基因治療脊髓性肌萎縮癥、黃斑病等。

效益分析:

1. 安全性好: NIH對于生物技術制品的相關評級,腺相關病毒載體(AAV)屬于RG1,最安全等級; 迄今從未發現野生型AAV對人體致?。?0%的人感染過AAV);

2. 沒有潛在的致瘤性: 重組腺相關病毒(rAAV)不插入基因組,不改變基因組結構,因而沒有潛在的致瘤性;

3. 低免疫原性低: 基本不引起機體免疫排斥和炎癥反應,因而能保持持久的體內留存能力和表達能力;

4. 靶向性強:在體感染特異性效果好,可以選擇特定的器官進行轉染;

5. 表達時程長:腺相關病毒載體(AAV)可以長期穩定地表達外源基因一年以上,甚至更久。

知識產權類型:
發明專利
知識產權編號:
1. 靶向CD19和EBNA1基因修飾的T細胞及其制備方法與應用, CN201810615864.2 2. 一種重組溶瘤痘苗病毒及其制備方法與應用, CN201711310440.7 3. 一種聚合物修飾的金納米棒材料及其應用, CN202010253086.4等
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